Российские дети-бабочки один из первых в мире начали получать инновационную терапию

Маленькие пациенты с дистрофической формой буллезного эпидермолиза (БЭ) начали получать терапию инновационным препаратом «Беремаген геперпавек», который стал доступен российским детям. Напомним, буллезный эпидермолиз – это редкое генетическое заболевание, при котором радикально снижается прочность кожи, а в тяжелых случаях – слизистых оболочек. Это происходит из-за мутаций в генах.

До недавнего времени для БЭ существовала лишь симптоматическая терапия, направленная на заживление ран, профилактику инфекций и коррекцию осложнений. С развитием генной терапии появился препарат, который привносит в организм функциональную копию неработающего у пациента гена.

- Наши дети одними из первых в мире получат инновационную, дорогостоящую геннозаместительную терапию. Это окажет положительное влияние не только на их здоровье, но и станет драйвером развития науки, системы медико-социальной помощи таким пациентам. Сейчас перед нашим фондом стоит задача реализации еженедельной схемы применения терапии в региональных учреждениях здравоохранения. Мы верим, что в ближайшем будущем качество жизни наших подопечных будет практически сопоставимо с качеством жизни здорового и активного человека, - прокомментировала руководитель фонда «Дети-бабочки» Алёна Куратова.

По ее словам, применение нового метода лечения требует особых знаний, так как у препарата сложная процедура хранения, особая техника смешивания и нанесения, также необходимо учитывать соответствие генетики пациента показаниям применения препарата и многое другое. Препарат в прошлом году был одобрен экспертным и попечительским советом президентского фонда «Круг добра» и внесен в перечень его закупок.

Всего в 2025 году лечение пройдут около 150 детей, которым подходит препарат, из 65 регионов России.