«Круг добра», Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями

Фонд «Круг добра» создан Указом Президента от 5 января 2021 года № 16 для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Цель Фонда – реализация дополнительного к существующим программам государственных гарантий механизма организации и финансового обеспечения оказания дорогостоящей медицинской помощи российским детям с тяжелыми и редкими заболеваниями, обеспечения таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в Российской Федерации, а также техническими средствами реабилитации, не входящими в федеральный перечень реабилитационных мероприятий, технических средств реабилитации и услуг. Бюджет фонда формируется из части (2%) повышенной ставки НДФЛ на доходы граждан России, превышающие 5 млн рублей в год. Таким образом, работа Фонда «Круг добра» – это не просто яркое проявление характерных для нашего общества ценностей гуманизма и милосердия, коллективизма и взаимопомощи, но и в высшей степени справедливый подход к решению сложных социальных задач. Фонд – пример публично значимого и эффективного решения конкретной медицинской и социальной задачи за счёт прогрессивной ставки НДФЛ. «Круг добра» – уникальное решение проблемы помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями, системное государственное решение для оплаты дорогостоящей терапии орфанных заболеваний, создание условий для самореализации детей, вклад в снижение детской смертности и увеличение продолжительности активной жизни граждан страны. Россия вышла на одно из лидирующих мест в мире в обеспечении терапией детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями. Как только в мире появляется новое лекарство от орфанного заболевания с доказанной эффективностью и безопасностью, оно может стать доступным для российских детей. Тяжёлая болезнь может постучаться в любую семью, не разбирая национальности или вероисповедания. При наличии медицинских показаний ребёнок (гражданин Российской Федерации) с заболеванием из Перечня Фонда гарантировано получает назначенную врачами помощь, самые дорогие в мире лекарства – вне зависимости от региона проживания, социального статуса и доходов семьи. В 2023 году решением Президента России Фонд получил право обеспечения подопечных до достижения ими 19-летнего возраста, чтобы дать регионам возможность более плавного перевода подопечных Фонда во взрослую систему здравоохранения. С 2023 года в соответствии с ранее вышедшим Указом Президента Российской Федерации и изменениями в 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья…» Фонд «Круг добра» стал источником средств для покупки 39 наименований лекарств детям из государственной программы «14 высокозатратных нозологий». Доступность орфанной терапии за счёт Фонда стимулирует развитие здравоохранения вообще и диагностических программ в частности. В 2023 году стартовала программа расширенного неонатального скрининга, количество заболеваний в программе скрининга было увеличено с 5 до 36 наследственных заболеваний и их групп: в программу скрининга была включена, например, спинальная мышечная атрофия (СМА). С 2026 года программа расширилась до 38 заболеваний и их групп, в том числе добавлен дефицит декарбоксилазы L-ароматических аминокислот. На детей со СМА оперативно подаются заявки в Фонд для как можно более раннего старта терапии, в течение первых недель жизни, что принципиально важно в случае СМА. За счёт средств Фонда в России всем детям со СМА сегодня доступны все три существующие для терапии СМА патогенетических препарата. Это генозаместительный препарат однократного введения онасемноген абепарвовек (торговое наименование Золгенсма, стоимость по текущему контракту – 93,5 млн рублей), препараты рисдиплам и нусинерсен. Все три препарата от СМА уже зарегистрированы в России и, в соответствии с нормативными правовыми актами, которые регулируют работу Фонда, по заявкам Фонда закупаются Федеральным казённым учреждением Минздрава России (ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Министерства здравоохранения Российской Федерации). Не зарегистрированные в России препараты Фонд закупает самостоятельно при участии Федеральной антимонопольной службы России. Всего с 2021 года на покупку препаратов для терапии СМА направлено более 130 млрд рублей, помощь Фонда одобрена более 1,7 тысяч детей со СМА. Из них по назначению врачей более 400 детей получили препарат однократного введения Золгенсма. Время на доставку препарата, который готовится для конкретного пациента, благодаря совместным усилиям всех сторон процесса максимально сокращено. До недавнего времени препарат для терапии СМА нусинерсен был доступен на рынке только под торговым наименованием Спинраза, весной 2024 в России был зарегистрирован отечественный нусинерсен под торговым наименованием Лантесенс. Таким образом, создание Фонда стимулирует развитие отечественного производства препаратов для терапии орфанных заболеваний. Благодаря Фонду «Круг добра» детям с Мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) уже доступны несколько препаратов патогенетической терапии этого тяжёлого жизнеугрожающего заболевания. С июня 2024 года Россия – одна из первых стран, где стал доступен деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис) – первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии МДД. С лета 2024 года препарат стоимостью около 200 млн рублей получили уже более 200 российских детей, обеспечение продолжается. Всего на обеспечение терапией 761 ребёнка с МДД направлено более 130 млрд рублей. Среди закупаемых Фондом лекарственных препаратов 5 – препараты именно генной (генозаместительной) терапии, которые привносят в организм функциональную копию не работающего у пациента гена. Старт терапии Буллёзного эпидермолиза препаратом генной терапии в форме геля беремаген геперпавек в России состоялся в январе 2025 года. В 2023-2025 годах подписаны соглашения о сотрудничестве с 27 регионами. Выстраивание максимально эффективного взаимодействия Фонда с регионами — один из приоритетов в работе «Круга добра». От эффективности совместной работы, координации усилий зависит выявление пациентов, их маршрутизация, качество заявок регионов на помощь детям в Фонд и, как следствие, скорость получения пациентами жизненно важных препаратов и другой помощи. В конце 2023 года направление заявок напрямую в Фонд через Единую государственную информационную систему в сфере здравоохранения стало доступно исполнительным органам субъекта Федерации в сфере охраны здоровья Луганской и Донецкой Народных Республик. В начале 2024 года выстроен механизм взаимодействия в помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями из Херсонской и Запорожской областей. К декабрю 2025 года число подопечных детей Фонда превысило 30 тысяч человек. Среди самых больших групп подопечных Фонда «Круг добра» – дети с муковисцидозом, хроническим гепатитом С, СМА, первичными иммунодефицитами с дефицитом антителообразования, миодистрофией Дюшенна, туберозным склерозом, нейрофиброматозом 1-го типа, ахондроплазией, буллёзным эпидермолизом, нейробластомой, синдромом короткой кишки, Х-сцепленным доминантным гипофосфатемическим рахитом. Всего в Перечне нозологий Фонда сегодня – 110 заболеваний, закупается 133 наименования лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации. За счёт средств, предназначенных Фонду, оказывается 11 видов высокотехнологичной медицинской помощи. Фонд работает открыто и прозрачно, рачительно расходует деньги «народного бюджета». Аудиторы Счётной палаты по итогам проведённой в 2023 году проверки отметили отсутствие нецелевого использования средств. Результатом переговоров Фонда с поставщиками о поставке не зарегистрированных в России препаратов при участии Федеральной антимонопольной службы Российской Федерации стало снижение цен на лекарственные препараты в среднем на 40% от предлагавшейся цены и на 49% от цен при проводимых до создания Фонда закупках (по данным ФАС России 2023 года). Сэкономленные средства направляются на лекарственное обеспечение детей и позволят помочь большему числу пациентов с появлением новых лекарств для терапии заболеваний, от которых ещё нет лечения. Медицинская помощь, которую оплачивает Фонд, включает, например, операции по установке неинвазивных раздвижных эндопротезов детям с остеосаркомами, операции по разработанной методике с использованием индивидуально разработанной металлоконструкции для исправления врождённых сколиозов, сложные кардиохирургические операции, в том числе новорождённым детям. Институт уполномоченных по правам ребёнка стал важным звеном в обеспечении помощью детей с тяжёлыми редкими заболеваниями, в соблюдении их прав, создании условий для комплексной помощи семьям с тяжелобольными детьми. Уполномоченный при Президенте Российской Федерации по правам ребёнка М.А. Львова-Белова – член попечительского совета Фонда «Круг добра». Уполномоченные по правам ребёнка в субъектах Российской Федерации – постоянные участники мероприятий Фонда, направленных на расширение осведомлённости об орфанных заболеваниях, совершенствование системы помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями. Осуществляется взаимодействие с институтом Уполномоченного по правам человека в Российской Федерации, уполномоченными в регионах. С Уполномоченным по правам человека в Российской Федерации подписано соглашение о сотрудничестве. Также подписаны соглашения о сотрудничестве с Федеральной антимонопольной службой России, Федеральным фондом обязательного медицинского страхования, Медико-генетическим научным центром имени академика Н.П.Бочкова, Ассоциацией медицинских генетиков и другими организациями и медицинскими центрами. Общественные организации становятся надежными партнерами Фонда и региональных властей в процессе совершенствования системы помощи детям с тяжелыми заболеваниями. «Круг добра» обеспечивает подопечных дорогостоящими лекарствами и медицинскими изделиями. НКО, пациентские сообщества, благотворительные фонды могут сосредоточиться на других видах помощи, которая нужна семьям с «орфанными» детьми: адресной, юридической, психологической, информационной, а также реализовывать образовательные проекты как для подопечных, так и для врачей с целью повышения уровня их знаний и орфанной настороженности. Взаимодействие Фонда «Круг добра» с НКО и пациентским сообществом позволяет сделать помощь семьям с орфанными детьми более эффективной и отвечающей на запросы родителей, столкнувшихся с тяжелым заболеванием ребёнка. Подписаны соглашения о сотрудничестве с 13 некоммерческими организациями. «Круг добра» развивает технологии социального партнерства, направленные на помощь детям с тяжелыми заболеваниями. Фонд — уникальный механизм организации помощи детям с тяжелыми заболеваниями и зримый пример того, как люди из разных сфер – представители госорганов, учёные, врачи, представители НКО и родители подопечных – объединяются ради одной цели, что позволяет достичь максимально возможного эффекта. Повсеместное использование и интеграция информационных систем, использование электронных документов позволяет организовать единый цифровой процесс: - Родители могут подать заявление на помощь Фонда на портале Госуслуг и там же получать уведомления о ходе его рассмотрения. - Исполнительные органы субъектов Федерации в сфере охраны здоровья, федеральные медицинские центры, члены экспертного совета, Фонд работают с заявками в сегменте Единой государственной информационной системы в сфере здравоохранения, интегрированном с Единым порталом государственных услуг. - Исполнительные органы субъектов Российской Федерации в сфере здравоохранения, Фонд, поставщики, получатели обмениваются электронными документами. - Использование единого цифрового пространства позволяет осуществлять контроль, оперативно решать возникающие проблемы, давать ответы на обращения/запросы родителей. - На обращения и запросы, пришедшие по любому из каналов обратной связи, даётся ответ, они фиксируются, анализируются, полученная информация используется для выявления и решения проблем. Планируется: • Дальнейшее расширение перечня тяжёлых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний; • Расширение перечня закупаемых лекарственных препаратов, медицинских изделий, в том числе не зарегистрированных на территории Российской Федерации, расширение видов медицинской помощи с применением уникальных и ресурсоёмких методов лечения с доказанной эффективностью; • Укрепление взаимодействия с исполнительными органами субъектов Российской Федерации в сфере здравоохранения с тем, чтобы семьи детей, нуждающихся в помощи Фонда, не сталкивались с трудностями при оформлении заявок и получении в своём регионе лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации, медицинской помощи, оплаченной за счет средств Фонда; • Расширение работы с пациентским сообществом и вовлечение новых некоммерческих организаций в работу Фонда; • Совершенствование системы комплаенс в работе Фонда, апробация новых административных политик и алгоритмов взаимодействия с контрагентами для дальнейшего повышения прозрачности внутренних процедур Фонда; • Дальнейшее повышение оперативности поставок лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации, закупаемых за счёт средств Фонда, путём совершенствования процедур согласования договоров и формирования резерва лекарственных препаратов в целях незамедлительного обеспечения неопределённой группы детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями; • Совершенствование информирования законных представителей подопечных об этапах обработки заявления и заявки, направленной в Фонд Протоиерей Александр Евгеньевич Ткаченко – председатель правления Фонда «Круг добра», председатель Комиссии по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик Общественной Палаты Российской Федерации.