Фонд «Круг добра» начнет обеспечивать тяжелобольных детей препаратом «Соматропин» в конце марта — начале апреля

19 декабря в Общественной палате РФ обсудили возможности ускорить обеспечение детей с синдромом Шерешевского — Тернера необходимым лекарством. Онлайн-встречу фонда «Круг добра» с представителями Минздрава России, компании-производителя, экспертами, заинтересованными лицами, включая родителей больных детей, организовала Комиссия ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик.

Открывая встречу, председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик, председатель правления фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко напомнил, что на сегодняшний день в перечни фонда входит 89 тяжелых и редких заболеваний, закупается 104 наименования дорогостоящих лекарств и медизделий для терапии этих заболеваний. Всего помощь фонда получили уже 23 тысячи детей. Некоторое время назад в перечень закупок фонда вошел зарегистрированный в России препарат «Соматропин» для лечения синдрома Шерешевского — Тернера — женского врожденного заболевания.

«Недостаток соматотропного гормона приводит к значительному отставанию в росте. При отсутствии лечения девочки, становясь взрослыми, имеют рост 120–140 сантиметров, что, конечно же, сказывается на их судьбе — мы называем это социальными аспектами заболевания. Помимо этого, для синдрома характерны пороки развития почек, сердечно-сосудистой системы, развивается сколиоз и прочие осложнения», — рассказал Ткаченко.

По словам главного внештатного специалиста (главного детского эндокринолога) Минздрава России Валентины Петерковой, очень немногие семьи могут позволить себе заплатить около 500 тысяч рублей в год — именно такова стоимость препарата, который к тому же необходимо принимать на протяжении нескольких лет до достижения девочками примерно 14 лет.

Своими проблемами поделились представители родительского сообщества детей с синдромом Шерешевского — Тернера. Это сложности со своевременной диагностикой заболевания, длительностью обследований, назначением терапии и закупкой препарата гормона роста, даже если у родителей есть деньги, — в свободной продаже его найти сложно. Нередко диагноз устанавливается слишком поздно, когда рост организма уже заканчивается.

«Соматропин» требуется не только пациентам с синдромом Шерешевского — Тернера, но и для обеспечения детей, страдающих гипофизарным нанизмом, — еще одним заболеванием, входящим в перечень «14 ВЗН», сообщила директор по медицинским вопросам фонда «Круг добра» Валерия Богданова. С 2023 года фонд стал источником средств для покупки детям препаратов по перечню «14 ВЗН». Но для обеспечения «Соматропином» дополнительно примерно 700 детей с синдромом Шерешевского — Тернера в год необходимо дополнительно 27 тысяч флаконов. 

Некоторое время назад единственный в России производитель «Соматропина» АО «Фармстандарт» сообщил, что готов увеличить объемы производства, но предоставить семь тысяч флаконов в апреле, семь тысяч — в августе и 13 тысяч — в декабре. Фонд оказался перед сложным этическим выбором: либо полностью обеспечить терапией только половину детей, либо обеспечить препаратом всех, но с середины года и с риском прерывания терапии.

«Фонд не может решать, какой ребенок получит терапию в полном объеме, а какой нет», — подчеркнула Валерия Богданова.

Этот сложный этический выбор не смогут сделать и врачи, добавил Александр Ткаченко. «Нам все равно будут поступать заявки, а родители будут ждать поставок препарата», — описал патовую ситуацию председатель правления фонда.

Заместитель генерального директора по государственным программам и специальным проектам АО «Фармстандарт» Дмитрий Печенин, взяв слово, пояснил, что препарат, являющийся биологическим продуктом, довольно сложен в производстве, необходимость расширить производство потребовала перенастройки производственных процессов и логистических цепочек. Тем не менее он выступил с обнадеживающей новостью: «Понимая социальную значимость проблемы, мы сможем произвести дополнительный объем препарата к февралю 2024 года. 

Производство будет работать все новогодние праздники, мы сможем поставить дополнительно к первоначально заявленному количеству 13 тысяч шприцов к февралю — марту, семь тысяч — к апрелю, еще семь тысяч — к августу и 13 тысяч — к декабрю. Надеюсь, это позволит решить существующую проблему с обеспечением».

Александр Ткаченко поблагодарил компанию за то, что ей удалось оперативно мобилизовать производство. Однако он заметил, что объемы нужно продолжать наращивать: 27 тысяч флаконов — это минимальная потребность, будут появляться новые пациенты, и родители должны быть уверены, что каждый ребенок получит необходимое лечение.

В свою очередь директор департамента медицинской помощи детям, службы родовспоможения и общественного здоровья Минздрава России Елена Шешко подтвердила, что закупка препарата будет произведена в соответствии с законодательством РФ и в срок. Как известно, зарегистрированные в России препараты по заявкам, одобренным экспертным советом фонда «Круг добра», закупает федеральное казенное учреждение «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России по ФЗ-44 о контрактной системе в сфере закупок.

«Мы направим информационное письмо в субъекты РФ с обозначением сроков заявочной компании, от проведения которой зависят и сроки закупочной процедуры. Постараемся организовать все очень быстро», — подытожила Елена Шешко.

Представитель Федерального центра планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России Ксения Зуйкина подтвердила, что учреждение готово к закупке препарата. Она уточнила, что процедура закупки займет около 40–45 дней.

Александр Ткаченко обратил внимание родителей на то, что они могут отправить заявление на оказание помощи через госуслуги. Учитывая заверения производителя, для родителей детей с синдром Шерешевского — Тернера с 20 декабря открыта возможность подать заявление на помощь фонда.

После подачи заявления региональный минздрав поможет родителям собрать пакет необходимых документов и направит заявку в фонд. Заявку оперативно рассмотрит экспертный совет фонда «Круг добра», и после одобрения отправит документы в Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России для запуска процедуры закупки.

«Важно, чтобы родители как можно скорее инициировали этот процесс», — подчеркнул Александр Ткаченко и призвал всех вовлеченных добиться того, чтобы дети с синдромом Шерешевского — Тернера, которым врачи назначат «Соматропин», начали получать препарат в конце марта — начале апреля.